Approcci per l'identificazione di bersagli farmacologici nelle malattie genetiche

L'insegnamento affronta le principali fasi che caratterizzano il percorso della ricerca nell'ambito delle
malattie genetiche, dalla ricerca di base alla ricerca preclinica in modelli in vivo fino all'avvio di una
sperimentazione clinica. In particolare, mediante esempi, si affronteranno i principali approcci
molecolari, cellulari e funzionali che permettono di comprendere disfunzioni e i meccanismi alla base
delle malattie genetiche e, successivamente, identificare nuovi bersagli di interesse terapeutico.
Inoltre, si affronteranno tematiche scientifiche attuali riguardanti la sperimentazione animale, la
valorizzazione dei risultati della ricerca, la Research Integrity e l'importanza degli strumenti di
supporto alla ricerca (i finanziamenti, il processo peer-review e la divulgazione scientifica).

L'insegnamento si propone di fornire allo studente gli strumenti necessari per studiare le malattie
genetiche in tutte le fasi del percorso della ricerca, dalla ricerca di base a quella applicata per lo
sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Alla fine dell'insegnamento, lo studente sarà in grado di: 1.
Identificare e comprendere i principali processi che caratterizzano le diverse fasi della ricerca di base
e della ricerca applicata alle malattie genetiche. 2. Applicare queste conoscenze per scegliere gli
approcci e i modelli di malattia più idonei per studiare i diversi aspetti riguardanti lo studio delle
malattie genetiche e proporre nuove soluzioni. 3. Acquisire autonomia e giudizio su temi scientifici
attuali e/o di interesse generale che riguardano il mondo della ricerca rispetto alla società.