Statistica e valutazione dell'evidenza in medicina (D51)
A.A. 2024/2025
Obiettivi formativi
L'obiettivo generale del Corso è sviluppare nello studente la capacità critica per valutare l'evidenza scientifica a supporto dell'atto medico di prevenzione, diagnosi, cura e riabilitazione con riferimento all'integrazione dei dati anamnestici, dell'esame obiettivo e dei test di laboratorio per la diagnosi, dell''efficacia pratica della terapia, e degli indicatori prognostici.
Nel processo formativo del medico, l'acquisizione di tale capacità concorre, nella prospettiva etica e deontologica, alla costruzione di un habitus mentale capace di integrare, nell'esercizio della pratica quotidiana, conoscenze cliniche derivanti dall'esperienza personale diretta, i valori espressi dalle persone assistite e le conoscenze prodotte dalla buona ricerca clinica e biomedica. Un habitus che si reputa oggi necessario per tutti i medici, e in particolare i medici di medicina generale, sempre più coinvolti, nella ricerca sanitaria e nei processi di valutazione dell'efficacia della propria pratica professionale.
Come obbiettivi specifici, l'insegnamento si propone di sviluppare la conoscenza e la capacità di applicare:
i) metodi statistici che consentano di descrivere e valutare le diverse fonti di variabilità;
ii) test diagnostici e relative misure di attendibilità e rilevanza diagnostica;
iii) princìpi base della pianificazione degli studi osservazionali, interpretazione delle misure di occorrenza di malattia e di associazione tra fattori di rischio e occorrenza di malattia;
iv) le relazioni tra la statistica e i fondamenti del metodo scientifico induttivo/deduttivo per le ricerca empirica, con riferimento alla pianificazione degli studi di osservazione e sperimentali e ai metodi dell'inferenza statistica;
v) princìpi base dell'etica e la relazione con la metodologia della ricerca biomedica con riferimento specifico agli studi sperimentali di efficacia terapeutica.
Nel processo formativo del medico, l'acquisizione di tale capacità concorre, nella prospettiva etica e deontologica, alla costruzione di un habitus mentale capace di integrare, nell'esercizio della pratica quotidiana, conoscenze cliniche derivanti dall'esperienza personale diretta, i valori espressi dalle persone assistite e le conoscenze prodotte dalla buona ricerca clinica e biomedica. Un habitus che si reputa oggi necessario per tutti i medici, e in particolare i medici di medicina generale, sempre più coinvolti, nella ricerca sanitaria e nei processi di valutazione dell'efficacia della propria pratica professionale.
Come obbiettivi specifici, l'insegnamento si propone di sviluppare la conoscenza e la capacità di applicare:
i) metodi statistici che consentano di descrivere e valutare le diverse fonti di variabilità;
ii) test diagnostici e relative misure di attendibilità e rilevanza diagnostica;
iii) princìpi base della pianificazione degli studi osservazionali, interpretazione delle misure di occorrenza di malattia e di associazione tra fattori di rischio e occorrenza di malattia;
iv) le relazioni tra la statistica e i fondamenti del metodo scientifico induttivo/deduttivo per le ricerca empirica, con riferimento alla pianificazione degli studi di osservazione e sperimentali e ai metodi dell'inferenza statistica;
v) princìpi base dell'etica e la relazione con la metodologia della ricerca biomedica con riferimento specifico agli studi sperimentali di efficacia terapeutica.
Risultati apprendimento attesi
L'insegnamento si propone di far acquisire agli studenti gli strumenti metodologici necessari per conoscere, saper applicare e valutare, attraverso l'analisi critica della letteratura medica:
- la validità dei dati anamnestici e dei rilievi obiettivi
- i concetti di attendibilità, accuratezza e precisione, ripetibilità e riproducibilità delle misure;
- l'utilità dei test diagnostici e degli indici prognostici;
- le misure di occorrenza di malattia e di associazione con fattori di rischio/beneficio utilizzate in epidemiologia/ricerca clinica;
- l'identificazione delle sorgenti di imprecisione e di inaccuratezza negli studi epidemiologici/clinici;
- la differenza tra studi basati sull'osservazione e sulla sperimentazione insieme ai principali disegni di studio in epidemiologia/ricerca clinica per la valutazione delle relazioni causali insieme alla riflessione sugli aspetti etici della ricerca biomedica
- l'efficacia delle terapie, delle pratiche riabilitative, dei programmi di prevenzione, riportata da studi osservazionali e sperimentali.
- la validità dei dati anamnestici e dei rilievi obiettivi
- i concetti di attendibilità, accuratezza e precisione, ripetibilità e riproducibilità delle misure;
- l'utilità dei test diagnostici e degli indici prognostici;
- le misure di occorrenza di malattia e di associazione con fattori di rischio/beneficio utilizzate in epidemiologia/ricerca clinica;
- l'identificazione delle sorgenti di imprecisione e di inaccuratezza negli studi epidemiologici/clinici;
- la differenza tra studi basati sull'osservazione e sulla sperimentazione insieme ai principali disegni di studio in epidemiologia/ricerca clinica per la valutazione delle relazioni causali insieme alla riflessione sugli aspetti etici della ricerca biomedica
- l'efficacia delle terapie, delle pratiche riabilitative, dei programmi di prevenzione, riportata da studi osservazionali e sperimentali.
Periodo: Primo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento non può essere seguito come corso singolo. Puoi trovare gli insegnamenti disponibili consultando il catalogo corsi singoli.
Programma e organizzazione didattica
Linea Policlinico
Programma
Introduzione
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Prerequisiti
Non sono richieste conoscenze preliminari
Metodi didattici
Il corso è costituito da 6 CFU. In aggiunta è previsto 1 CFU per attività professionalizzante.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Materiale di riferimento
Diapositive PowerPoint utilizzate a lezione ed eventuale materiale didattico aggiuntivo fornito dal docente resi disponibili sul sito Ariel del corso.
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame prevede una prova scritta eseguita a PC sulla piattaforma Moodle, che potrà essere costituita da domande, esercizi di calcolo, esercizi riguardanti l'interpretazione dei risultati riportati nei lavori scientifici (lettura critica di tabelle, grafici e dei risultati numerici riportati nella parte "Risultati" di un articolo scientifico). Le domande e gli esercizi potranno essere formulati sotto forma di domande aperte o domande a risposta multipla. A ciascuna domanda è attribuito un punteggio, che sarà assegnato allo studente in caso di risposta corretta. Il voto finale, espresso in /30 sarà ottenuto dalla somma dei punteggi ottenuti alle singole domande.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
MED/01 - STATISTICA MEDICA - CFU: 6
Lezioni: 52 ore
: 20 ore
: 20 ore
Docente:
Casazza Giovanni
Turni:
Turno
Docente:
Casazza GiovanniLinea San Donato
Programma
Introduzione
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Prerequisiti
Non sono richieste conoscenze preliminari
Metodi didattici
Il corso è costituito da 6 CFU. In aggiunta è previsto 1 CFU per attività professionalizzante.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Materiale di riferimento
Diapositive PowerPoint utilizzate a lezione ed eventuale materiale didattico aggiuntivo fornito dal docente resi disponibili sul sito Ariel del corso.
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame prevede una prova scritta eseguita a PC sulla piattaforma Moodle, che potrà essere costituita da domande, esercizi di calcolo, esercizi riguardanti l'interpretazione dei risultati riportati nei lavori scientifici (lettura critica di tabelle, grafici e dei risultati numerici riportati nella parte "Risultati" di un articolo scientifico). Le domande e gli esercizi potranno essere formulati sotto forma di domande aperte o domande a risposta multipla. A ciascuna domanda è attribuito un punteggio, che sarà assegnato allo studente in caso di risposta corretta. Il voto finale, espresso in /30 sarà ottenuto dalla somma dei punteggi ottenuti alle singole domande.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
MED/01 - STATISTICA MEDICA - CFU: 6
Lezioni: 52 ore
: 20 ore
: 20 ore
Docenti:
Ambrogi Federico, Turati Federica
Turni:
Linea San Giuseppe
Programma
Introduzione
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Presentazione del corso: obiettivi e modalità di svolgimento.
Il ruolo della statistica in ambito biomedico
L'evidenza scientifica
Caratteristiche delle varie tipologie di studi scientifici osservazionali e sperimentali: studi di coorte, caso-controllo, trasversali e sperimentali (studi clinici randomizzati). Le 4 fasi degli studi sperimentali.
Strumenti e metodi per la valutazione dell'efficacia di un intervento, o dell'esposizione ad un fattore di rischio, negli studi scientifici. Gli endpoint (qualitativi e quantitativi).
I dati
Informazioni, variabili e dati. Modalità e strumenti per la raccolta dati.
Costruzione di un questionario per la raccolta dati.
La statistica descrittiva
Statistica descrittiva I: costruzione e lettura di tabelle di frequenza. Frequenze (assolute e relative, semplici e cumulate) e proporzioni. Tabelle semplici e tabelle a doppia entrata.
Statistica descrittiva II: costruzione e lettura dei grafici. Tipologie di rappresentazioni grafiche più popolari.
Statistica descrittiva III: indici di posizione (moda, mediana e media) e di dispersione (range interquartile e deviazione standard).
Introduzione alla probabilità
Incertezza e probabilità. Introduzione al ragionamento probabilistico e regole basilari del calcolo delle probabilità.
Modelli probabilistici: il modello gaussiano ed il modello binomiale.
La variabilità biologica
Errori di misura sistematici e casuali: accuratezza e precisione
Individuo di riferimento e valori di riferimento in medicina
Le misure di frequenza e di associazione tipiche dell'epidemiologia clinica
Misure di occorrenza: incidenza e prevalenza.
Misure per la valutazione dell'efficacia di trattamenti o dell'effetto di potenziali fattori di rischio: differenza fra rischi, rischio relativo, odds ratio, number needed to treat. Metodi di calcolo ed interpretazione.
I fattori di confondimento negli studi clinici ed epidemiologici: definizione e strumenti statistici per il controllo.
Misure di accuratezza dei test diagnostici.
Le misure per la valutazione dell'accuratezza di un test diagnostico o di screening: sensibilità, specificità, valori predittivi e rapporti di verosimiglianza.
La concordanza entro e fra operatori.
Test diagnostico basato sulla misura di un parametro continuo: la curva ROC
L'utilizzo dei risultati di uno studio di accuratezza diagnostica nella pratica clinica: la probabilità di malattia pre e post-test.
Campionamento, variabilità casuale ed inferenza statistica
Concetto di popolazione e di campione. Campionamento e studi campionari.
Parametri e stime; distribuzioni di campionamento ed inferenza statistica. Cenni ai modelli probabilistici: le distribuzioni gaussiana, t di Student e chi-quadrato. Teorema del limite centrale.
Campionamento ed incertezza: errore standard della stima di un parametro.
Stima intervallare di parametri: gli intervalli di confidenza.
La logica dell'inferenza statistica negli studi scientifici osservazionali e sperimentali: il test di ipotesi.
Ipotesi nulla ed ipotesi alternativa. Errore del I e del II tipo. Potenza di uno studio. Il concetto di p value
Endpoint qualitativi. Confronto fra due proporzioni: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test chi-quadrato, test esatto di Fisher e test di McNemar)
Endpoint quantitativi. Confronto tra medie di due o più gruppi: intervalli di confidenza e test statistici appropriati (test z, test t, analisi della varianza, test non parametrici).
Endpoint tempo all'evento. Il metodo di Kaplan-Meier e log-rank test.
Differenza fra significatività statistica e rilevanza clinica.
Metodi per la definizione del numero di pazienti necessari in uno studio clinico (sample size).
Approccio modellistico all'analisi dei dati clinici.
Introduzione ai modelli di regressione. Variabili indipendenti (cause) e dipendenti (esiti).
Quando l'esito è una variabile quantitativa: regressione lineare. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è una variabile qualitativa: cenni di analisi con modelli di regressione logistica. Interpretazione dei risultati.
Quando l'esito è il tempo all'evento: analisi della sopravvivenza. Il modello di Cox. Interpretazione dei risultati.
Il concetto di analisi di regressione multipla: strategie e significato.
Prerequisiti
Non sono richieste conoscenze preliminari
Metodi didattici
Il corso è costituito da 6 CFU. In aggiunta è previsto 1 CFU per attività professionalizzante.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Didattica formale: lezioni frontali in aula con utilizzo di slides e con partecipazione attiva degli studenti.
Sono previste forme di didattica innovativa in cui allo studente saranno assegnate attività da svolgere, individualmente o a gruppi, in modalità asincrona che saranno successivamente riprese e discusse in aula con il coinvolgimento attivo degli studenti.
Materiale di riferimento
Diapositive PowerPoint utilizzate a lezione ed eventuale materiale didattico aggiuntivo fornito dal docente resi disponibili sul sito Ariel del corso.
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Bibliografia consigliata:
M. Bland Statistica medica. Maggioli Editore. 2019
W. Daniel Biostatistica. Concetti di base per l'analisi statistica delle scienze dell'area medico-sanitaria. Edises. 2019
M. Pagano K. Gauvreau Biostatistica. Idelson-Gnocchi 2003
D.G. Altman. Practical statistics for medical research. Chapman and Hall, London. 1991.
Casazza, G., Costantino G. Introduzione all'approccio critico alla decisione clinica. Milano: Milano University Press, 2024. ISBN 979-12-55101-02-4 (print). Per scaricare gratuitamente il volume: https://doi.org/10.54103/milanoup.164
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame prevede una prova scritta eseguita a PC sulla piattaforma Moodle, che potrà essere costituita da domande, esercizi di calcolo, esercizi riguardanti l'interpretazione dei risultati riportati nei lavori scientifici (lettura critica di tabelle, grafici e dei risultati numerici riportati nella parte "Risultati" di un articolo scientifico). Le domande e gli esercizi potranno essere formulati sotto forma di domande aperte o domande a risposta multipla. A ciascuna domanda è attribuito un punteggio, che sarà assegnato allo studente in caso di risposta corretta. Il voto finale, espresso in /30 sarà ottenuto dalla somma dei punteggi ottenuti alle singole domande.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
Durante lo svolgimento della prova sarà consentita la consultazione di libri di testo, slides ed appunti cartacei e sarà consentito l'uso della calcolatrice. Sarà vietato l'utilizzo di smartphone, tablet e computer portatili. I risultati della prova d'esame saranno comunicati allo studente attraverso il sito Ariel dell'insegnamento o mediante comunicazione diretta per email.
MED/01 - STATISTICA MEDICA - CFU: 6
Lezioni: 52 ore
: 20 ore
: 20 ore
Siti didattici
Docente/i
Ricevimento:
Su appuntamento previo contatto via e-mail
Laboratorio di Statistica Medica, Biometria ed Epidemiologia "G.A. Maccacaro", Via Celoria 22, Milano
Ricevimento:
Su appuntamento (via email)
via Pace 9 - Padiglione Quarto - Piano interrato