Cell therapy and gene silencing
A.A. 2024/2025
Obiettivi formativi
The course is aimed at providing the basis to understand the use of cell therapy and gene silencing for the treatment of human diseases. Specifically, the course will discuss the origin and heterogeneity of available human cell-based medical products and their complexity. The differences between autologous or allogenic, stem or induced pluripotent stem cells will be discussed. Further, the course will offer an overview on technologies crucial for gene and cell therapies such as gene editing and safe viral vectors for gene delivery and as basis for prophylactic and therapeutic vaccines.
Risultati apprendimento attesi
At the end of the course, the student should possess the specific knowledge to understand the generation and the application of cell therapy and gene silencing techniques to treat human diseases. In particular, the student should have acquired the basic principles of gene therapy, including gene transfer technologies, therapeutic strategies and their efficiency. The student should also demonstrate to possess the appropriate biological terminology to communicate the most relevant and recent topics in the field of cell therapy and gene silencing.
Periodo: Primo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento può essere seguito come corso singolo.
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
Periodo
Primo semestre
Programma
Il corso è organizzato in tre sezioni che includono esercitazioni di laboratorio a posto singolo.
La sezione Cell-based Technology (2 CFU) coprirà gli aspetti relativi all'uso di modelli cellulari nella ricerca biomedica. Questi includono aspetti della manipolazione delle colture cellulari, differenze tra cellule immortalizzate e primarie, cellule staminali, iPSC, cellule CAR T, metodi di trasfezione e produzione di proteine.
La sezione Viral Vectors for Gene Delivery (2 CFU) coprirà gli aspetti relativi all'uso del trasferimento genico/terapia genica virale, inclusi strategie di replicazione virale ed espressione genica, vettori retrovirali e lentivirali e loro applicazioni, vettori adenovirali e vettori Adeno-Associated Virus (AAV) e relative applicazioni, risposta immunitaria innata ai vettori virali, uso di vettori virali per l'editing genetico, RNAi, silenziamento epigenetico e vaccini genetici.
La sezione Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing (1 CFU) coprirà alcuni esempi di uso farmacologico e risultati sulle malattie umane. In dettaglio, discussione dei meccanismi patologici, strategie farmacologiche e sperimentazioni cliniche della terapia genica (in vivo ed ex vivo), approcci di silenziamento genico (siRNA e ASO) e epidrugs.
Le sezioni pratiche sono organizzate in due parti: la prima includerà dimostrazioni su colture cellulari, trasfezione, produzione e localizzazione delle proteine (1 CFU); la seconda parte tratterà delle applicazioni omiche tramite l'uso di software online per l'analisi e l'interpretazione delle implicazioni biologiche degli approcci di terapia genica e l'esercizio della farmacologia clinica (1 CFU).
La sezione Cell-based Technology (2 CFU) coprirà gli aspetti relativi all'uso di modelli cellulari nella ricerca biomedica. Questi includono aspetti della manipolazione delle colture cellulari, differenze tra cellule immortalizzate e primarie, cellule staminali, iPSC, cellule CAR T, metodi di trasfezione e produzione di proteine.
La sezione Viral Vectors for Gene Delivery (2 CFU) coprirà gli aspetti relativi all'uso del trasferimento genico/terapia genica virale, inclusi strategie di replicazione virale ed espressione genica, vettori retrovirali e lentivirali e loro applicazioni, vettori adenovirali e vettori Adeno-Associated Virus (AAV) e relative applicazioni, risposta immunitaria innata ai vettori virali, uso di vettori virali per l'editing genetico, RNAi, silenziamento epigenetico e vaccini genetici.
La sezione Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing (1 CFU) coprirà alcuni esempi di uso farmacologico e risultati sulle malattie umane. In dettaglio, discussione dei meccanismi patologici, strategie farmacologiche e sperimentazioni cliniche della terapia genica (in vivo ed ex vivo), approcci di silenziamento genico (siRNA e ASO) e epidrugs.
Le sezioni pratiche sono organizzate in due parti: la prima includerà dimostrazioni su colture cellulari, trasfezione, produzione e localizzazione delle proteine (1 CFU); la seconda parte tratterà delle applicazioni omiche tramite l'uso di software online per l'analisi e l'interpretazione delle implicazioni biologiche degli approcci di terapia genica e l'esercizio della farmacologia clinica (1 CFU).
Prerequisiti
Buona conoscenza di Microbiologia Generale, Biochimica, Biologia Molecolare e Cellulare, e l'uso del software excel per l'analisi dei dati
Metodi didattici
Lezioni frontali, simulazioni di laboratorio virtuali, attività di laboratorio e laboratorio basato su software per l'analisi dei dataset. La frequenza alle lezioni è fortemente raccomandata, mentre la partecipazione ai laboratori è obbligatoria.
Materiale di riferimento
Giacca M. "Gene Therapy"
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Ian Freshney R. "Culture of Animal Cells: A Manual of Basic Technique and Specialized Applications"
John Wiley & Sons, Inc., 2010
Print ISBN:9780470528129; Online ISBN:9780470649367; DOI:10.1002/9780470649367
Diapositive delle lezioni, appunti personali, articoli di revisione e articoli scientifici, e link a siti WEB selezionati. È fortemente raccomandato che lo studente partecipi alle lezioni e utilizzi il materiale fornito sulla pagina myAriel di " Cell Therapy and Gene Silencing".
Springer, 2010
ISBN 978-88-470-1643-9
Ian Freshney R. "Culture of Animal Cells: A Manual of Basic Technique and Specialized Applications"
John Wiley & Sons, Inc., 2010
Print ISBN:9780470528129; Online ISBN:9780470649367; DOI:10.1002/9780470649367
Diapositive delle lezioni, appunti personali, articoli di revisione e articoli scientifici, e link a siti WEB selezionati. È fortemente raccomandato che lo studente partecipi alle lezioni e utilizzi il materiale fornito sulla pagina myAriel di " Cell Therapy and Gene Silencing".
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
L'esame si baserà sulla valutazione delle conoscenze teoriche e delle abilità pratiche acquisite e sarà così organizzato:
- relazioni pratiche di laboratorio a banco unico (4 punti Cell based-technology e 4 punti Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing);
- una prova scritta organizzata in domande a scelta multipla e aperte (25 punti)
L'esame valuterà:
- la capacità dello studente di raggiungere gli obiettivi del corso in termini di conoscenza e comprensione (scelte multiple);
- la capacità dello studente di applicare conoscenza e comprensione (relazioni pratiche di laboratorio/esercitazioni);
- la capacità dello studente di utilizzare la terminologia corretta e di discutere gli argomenti in modo chiaro e logico (domande aperte).
- relazioni pratiche di laboratorio a banco unico (4 punti Cell based-technology e 4 punti Pharmacological aspects of Cell Therapy and Gene Silencing);
- una prova scritta organizzata in domande a scelta multipla e aperte (25 punti)
L'esame valuterà:
- la capacità dello studente di raggiungere gli obiettivi del corso in termini di conoscenza e comprensione (scelte multiple);
- la capacità dello studente di applicare conoscenza e comprensione (relazioni pratiche di laboratorio/esercitazioni);
- la capacità dello studente di utilizzare la terminologia corretta e di discutere gli argomenti in modo chiaro e logico (domande aperte).
BIO/13 - BIOLOGIA APPLICATA - CFU: 3
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 2
BIO/19 - MICROBIOLOGIA - CFU: 2
BIO/14 - FARMACOLOGIA - CFU: 2
BIO/19 - MICROBIOLOGIA - CFU: 2
Esercitazioni di laboratorio a posto singolo: 32 ore
Lezioni: 40 ore
Lezioni: 40 ore
Turni:
Docente/i
Ricevimento:
su appuntamento
Ricevimento:
Su appuntamento
INGM, via Francesco Sforza 35 o DiSFeB, via Balzaretti 9, Milano