Biotecnologie farmacologiche e biochimica delle macromolecole informazionali

Introduzione al corso - Analisi dei cambiamenti avvenuti nelle strategie applicate alla ricerca e allo sviluppo di farmaci negli ultimi decenni. Metodologie per la definizione di bersagli farmacologici e l'identificazione di composti terapeutici. Uso biotecnologie nella ricerca preclinica: optogenetica, animali transgenici. Uso Biotecnologie per proteine terapeutiche - anticorpi monoclonali e derivati anticorpali. Vaccini. Farmaci epigenetici. Acidi nucleici come farmaci. Terapia genica. Terapia CAR-T. Esempi di terapia cellulare.
Nelle esercitazioni verranno applicate le metodologie per la caratterizzazione dell'animale transgenico, la sintesi e caratterizzazione di nanoparticelle.

- Saranno richiamati i concetti e principi alla base della struttura e funzione delle macromolecole informazionali, i principali approcci sperimentali utilizzati nello studio delle macromolecole informazionali.
- Saranno approfonditi alcuni aspetti e le implicazioni fisio-patologiche di: topologia del DNA, replicazione, riparazione del DNA, trascrizione genica negli eucarioti, rimodellamento della cromatina.
- Saranno approfonditi alcuni aspetti dei processi che portano dall'assemblaggio della macchina trascrizionale alla proteina: regolazione della trascrizione genica, processing dell'RNA, traduzione. Nella trattazione saranno discussi casi rilevanti nella fisiopatologia ed esempi di bersagli farmacologici.
Nella trattazione degli argomenti saranno descritte e commentate criticamente le metodologie e gli approcci sperimentali utilizzati negli studi più recenti.