Statistica e valutazione dell'evidenza in medicina
A.A. 2021/2022
Obiettivi formativi
Obiettivo dell'insegnamento è quello di sviluppare conoscenze e competenze relative al concetto di probabilità, per trattare situazioni di incertezza decisionale, ai metodi della statistica descrittiva e inferenziale, necessari ad affrontare il problema della variabilità biologica, agli aspetti relativi al giudizio critico sulla qualità degli studi pubblicati in letteratura scientifica, da cui estrarre evidenze per le decisioni cliniche nella pratica della Evidence Based Medicine (EBM).
Lo studente imparerà a trattare esiti di esperimenti stocastici in termini di probabilità, avendo chiarito i concetti di universo degli eventi, evento elementare ed evento composto, evento condizionato, applicando le regole della somma e del prodotto ed il teorema di Bayes per ricavare la probabilità a posteriori. Imparerà altresì ad utilizzare il concetto di variabile casuale, nei vari modelli di distribuzione di probabilità utili all'inferenza statistica (modello gaussiano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, t di Student, chi-quadrato) e a interpretare i valori degli stimatori, calcolati su dati campionari, per effettuare una corretta inferenza, per quanto riguarda i corrispondenti parametri della popolazione.
Lo studente imparerà anche a riconoscere i diversi tipi di studio utilizzati nella ricerca epidemiologico-clinica (studi osservazionali e sperimentali, studi trasversali e longitudinali, studi di coorte e caso-controllo), a valutarne la qualità (bias di confondimento, negli studi osservazionali, bias di informazione negli studi sperimentali) e ad estrarne le informazioni utili alla decisione clinica (misure di accuratezza dagli studi diagnostici, stime di associazione fra esposizione e malattia dagli studi eziologici e prognostici, misure di efficacia e sicurezza terapeutica dagli studi comparativi di terapia).
Lo studente acquisirà le competenze sufficienti ad allestire un database su foglio elettronico e procedere al calcolo delle necessarie statistiche descrittive e inferenziali (confronto di medie, analisi della regressione lineare semplice, confronto di proporzioni, analisi di tabelle di contingenza semplici e multiple, tecniche di aggiustamento per il confondimento, calcolo di intervalli di confidenza).
Lo studente imparerà a trattare esiti di esperimenti stocastici in termini di probabilità, avendo chiarito i concetti di universo degli eventi, evento elementare ed evento composto, evento condizionato, applicando le regole della somma e del prodotto ed il teorema di Bayes per ricavare la probabilità a posteriori. Imparerà altresì ad utilizzare il concetto di variabile casuale, nei vari modelli di distribuzione di probabilità utili all'inferenza statistica (modello gaussiano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, t di Student, chi-quadrato) e a interpretare i valori degli stimatori, calcolati su dati campionari, per effettuare una corretta inferenza, per quanto riguarda i corrispondenti parametri della popolazione.
Lo studente imparerà anche a riconoscere i diversi tipi di studio utilizzati nella ricerca epidemiologico-clinica (studi osservazionali e sperimentali, studi trasversali e longitudinali, studi di coorte e caso-controllo), a valutarne la qualità (bias di confondimento, negli studi osservazionali, bias di informazione negli studi sperimentali) e ad estrarne le informazioni utili alla decisione clinica (misure di accuratezza dagli studi diagnostici, stime di associazione fra esposizione e malattia dagli studi eziologici e prognostici, misure di efficacia e sicurezza terapeutica dagli studi comparativi di terapia).
Lo studente acquisirà le competenze sufficienti ad allestire un database su foglio elettronico e procedere al calcolo delle necessarie statistiche descrittive e inferenziali (confronto di medie, analisi della regressione lineare semplice, confronto di proporzioni, analisi di tabelle di contingenza semplici e multiple, tecniche di aggiustamento per il confondimento, calcolo di intervalli di confidenza).
Risultati apprendimento attesi
Lo studente sarà in grado alla fine di leggere una pubblicazione scientifica, interpretando correttamente le varie sezioni delle quali si compone: introduzione, per la completezza e qualità della premessa dello studio, per il suo rationale e gli obiettivi; la materiali e metodi, per i criteri di eleggibilità e di esclusione che servono a definire la popolazione obiettivo, per la definizione delle variabili rilevate e considerate a vario titolo nello studio, per la appropriatezza dei metodi di analisi statistica; la risultati, per la lettura critica di tabelle e indici da interpretare nel loro significato pratico e per la loro corretta interpretazione ai fini della applicazione alla clinica; la discussione, per le diverse possibili interpretazioni dei risultati con attenzione soprattutto agli aspetti di debolezza dello studio.
Periodo: Primo semestre
Modalità di valutazione: Esame
Giudizio di valutazione: voto verbalizzato in trentesimi
Corso singolo
Questo insegnamento non può essere seguito come corso singolo. Puoi trovare gli insegnamenti disponibili consultando il catalogo corsi singoli.
Programma e organizzazione didattica
Edizione unica
Responsabile
In relazione alle modalità di erogazione delle attività formative per l'a.a. 2021/22, verranno date indicazioni più specifiche nei prossimi mesi, in base all'evoluzione della situazione sanitaria.
Programma
"Introduzione: I disegni dello studio (esempi di studi osservazionali e sperimentali; gli studi secondari o revisioni di letteratura)
Misure ricavate dai diversi studi (di accuratezza diagnostica, di occorrenza di malattia, di rischio relativo, di efficacia)
Variabili: tipo (esplicative, di controllo, di esito) e scale di misura (nominali, ordinali, intervallari, razionali).
La qualità dei dati: accuratezza e precisione e la organizzazione: matrice, unità di osservazione, uso di foglio elettronico
Statistica descrittiva:
Tabulazione dei dati e costruzione dei grafici: areogrammi, diagrammi a barre, istogrammi, curva cumulativa, diagrammi di dispersione, dot plot, box and whisker plot, curva di sopravvivenza
Misure di tendenza centrale e di dispersione: centili, media, range, deviazione standard, range interquartile
Inferenza statistica:
Modelli di probabilità, variabili casuali, valori attesi (bernoulliano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, gaussiano)
Campionamento casuale semplice e distribuzioni di campionamento delle statistiche (media, differenza di medie, proporzione, differenza di proporzioni, rapporto fra proporzioni, rapporto di odds, tassi, differenza di tassi, rapporto di tassi)
Ipotesi nulla e ipotesi alternativa, zona di rifiuto, errori di primo e secondo tipo, dimensione e potenza degli studi
Intervallo di confidenza (medie, proporzioni, tassi; differenza di medie, proporzioni, tassi; rapporto di proporzioni, tassi, odds)
Esercizi di analisi dei dati:
Campioni indipendenti e appaiati: confronto di medie (test z e t di Student, intervallo di confidenza della differenza); analisi di tabelle di contingenza: 2x2; Rx2; RxC; RxCxK (test Chi quadrato, intervallo di confidenza di misure di associazione per studi eziologici, di accuratezza diagnostica, di efficacia terapeutica)
Analisi della regressione lineare e scomposizione della devianza: il metodo dei minimi quadrati per la stima dei parametri.
Confondimento e controllo del confondimento con stratificazione (test di Mantel Haenszel) e con applicazione di un modello (analisi della regressione, analisi della regressione logistica)
Introduzione alla analisi della sopravvivenza: metodo di Kaplan-Meyer, regressione di Cox, stima di Hazard Ratio (HR)"
Misure ricavate dai diversi studi (di accuratezza diagnostica, di occorrenza di malattia, di rischio relativo, di efficacia)
Variabili: tipo (esplicative, di controllo, di esito) e scale di misura (nominali, ordinali, intervallari, razionali).
La qualità dei dati: accuratezza e precisione e la organizzazione: matrice, unità di osservazione, uso di foglio elettronico
Statistica descrittiva:
Tabulazione dei dati e costruzione dei grafici: areogrammi, diagrammi a barre, istogrammi, curva cumulativa, diagrammi di dispersione, dot plot, box and whisker plot, curva di sopravvivenza
Misure di tendenza centrale e di dispersione: centili, media, range, deviazione standard, range interquartile
Inferenza statistica:
Modelli di probabilità, variabili casuali, valori attesi (bernoulliano, binomiale, poissoniano, ipergeometrico, gaussiano)
Campionamento casuale semplice e distribuzioni di campionamento delle statistiche (media, differenza di medie, proporzione, differenza di proporzioni, rapporto fra proporzioni, rapporto di odds, tassi, differenza di tassi, rapporto di tassi)
Ipotesi nulla e ipotesi alternativa, zona di rifiuto, errori di primo e secondo tipo, dimensione e potenza degli studi
Intervallo di confidenza (medie, proporzioni, tassi; differenza di medie, proporzioni, tassi; rapporto di proporzioni, tassi, odds)
Esercizi di analisi dei dati:
Campioni indipendenti e appaiati: confronto di medie (test z e t di Student, intervallo di confidenza della differenza); analisi di tabelle di contingenza: 2x2; Rx2; RxC; RxCxK (test Chi quadrato, intervallo di confidenza di misure di associazione per studi eziologici, di accuratezza diagnostica, di efficacia terapeutica)
Analisi della regressione lineare e scomposizione della devianza: il metodo dei minimi quadrati per la stima dei parametri.
Confondimento e controllo del confondimento con stratificazione (test di Mantel Haenszel) e con applicazione di un modello (analisi della regressione, analisi della regressione logistica)
Introduzione alla analisi della sopravvivenza: metodo di Kaplan-Meyer, regressione di Cox, stima di Hazard Ratio (HR)"
Prerequisiti
Sono richieste le conoscenze di matematica fornite dalle scuole superiori (algebra ed elementi di calcolo)
Metodi didattici
Il corso viene erogato mediante lezioni frontali che trattano i concetti ed esemplificano l'uso dei metodi elementari della analisi statistica, con particolare attenzione all'interpretazione dei risultati degli studi e alle applicazioni nel contesto della decisione clinica eziologica, diagnostica, terapeutica. Attenzione sarà rivolta alla valutazione critica della qualità dei diversi tipi di studio (eziologico, diagnostico, di efficacia, di revisione sistematica di letteratura).
Materiale di riferimento
Libro: Martin Bland (2019) "Statistica medica" Maggioli Editore Materiale online su Ariel: dispense (pdf), diapositive (pdf), fogli elettronici (xlsx), esercizi svolti e commentati (pptx), articoli di documentazione e approfondimento (pdf).
Modalità di verifica dell’apprendimento e criteri di valutazione
Alla fine del corso si svolgerà una prova scritta della durata di 2 ore con esercizi da svolgere con uso di calcolatrice scientifica e consultazione di tavole di probabilità, e con quesiti a risposta multipla. La valutazione prevede due stadi. Una serie di esercizi che dovranno essere risolti per raggiungere la soglia di sufficienza, senza la loro soluzione non sarà possibile superare l'esame. Una serie ulteriore di esercizi e quesiti la cui soluzione servirà a fissare il voto finale. Nel compito sono indicati gli esercizi obbligatori (soglia di sufficienza). Al termine della correzione dei compiti verranno comunicate le soluzioni e il voto di ciascun compito che sarà reso disponibile sul sito di ateneo, con facoltà dello studente di accettarlo o rifiutarlo.
Docente/i
Ricevimento:
Da concordare
Campus LITA Vialba, Ospedale Sacco
Ricevimento:
Su appuntamento da concordare via e-mail