Efficacia della terapia genica nel modello sperimentale di SMARD1

I ricercatori del Centro Dino Ferrari dell’Università degli Studi di Milano hanno per la prima volta testato su modello murino l’efficacia della terapia genica sulla SMARD1, una malattia genetica che colpisce soprattutto bimbi molto piccoli. Il lavoro, guidato dalla Prof.ssa Stefania Corti e dalla Dott.ssa Monica Nizzardo dell’Università degli Studi di Milano e del Centro Dino Ferrari - IRCCS Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, pubblicato su Science Advances.